fbpx
Acasă Interviuri Reușite și nevoi în bolile rare. Dorica Dan: „Am ratat o mare...

Reușite și nevoi în bolile rare. Dorica Dan: „Am ratat o mare șansă! Bolile rare au fost o prioritate a Comisiei Europene, situația s-a cam schimbat acum!”

80% din bolile rare sunt de cauză genetică, 50% din aceste boli afectează copiii, 95% din bolile rare nu au încă tratament niciunde în lume! În România trăiesc peste 1.000.000 de pacienti cu boli rare, majoritatea nefiind încă diagnosticați. Practic, numărul pacienților cu boli rare din România este mai mare decât întreaga populație a orașelor Cluj-Napoca, Brașov și Timișoara. Așadar, la nivel global, dacă toți pacienții cu boli rare ar locui în aceeași țară, aceasta ar fi a treia țară ca mărime din lume!

“Am ratat o mare șansă timp de zece ani!”

Tema campaniei de Ziua Bolilor Rare 2018 este ”Cercetarea” pentru că, în continuare, peste 90% dintre pacienții cu boli rare nu au tratament niciunde în lume. Ca organizație, Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) face parte din EURORDIS, care adună peste 38 de organizații naționale din 65 de țări și acoperă peste 4000 de boli rare diferite. În urmă cu doi ani EURORDIS a inițiat Rare Disease Internațional. La nivelul Comisiei Europene prioritățile încep însă să se schimbe.

“Știm cu toții că bolile rare au fost o prioritate a Comisiei Europene mulți ani, noi nu am profitat de această prioritate și se pare că o pierdem! În acest moment se schimbă prioritățile, ele vor fi cu totul altele; asta nu înseamnă că noi nu vom putea să ne integrăm în prioritățile noi ale Comisiei Europene, dar am ratat o mare șansă timp de zece ani. De aceea EURORDIS a decis că bolile rare ar trebui să fie o prioritate la nivel global, pentru că este o problemă globală, peste 300 de milioane de oameni din întreaga lume sunt afectați de boli rare, iar dacă acestia ar locui în aceeași țară ar fi, probabil a treia țară ca mărime din lume, țara bolilor rare”, a precizat Dorica Dan, președinta ANBRaRo, în cadrul celui de-al XI-lea Simpozion “Ziua Bolilor Rare” desfășurat la Cluj-Napoca în 23 februarie.

Tema din acest an a Zilei Bolilor Rare este ”Cercetarea”, cu sloganul ”Arată că ești rar! Arată că îți pasă!” și propunerea EURORDIS a fost ca lumea să demonstreze că este “rară”, pentru a atrage atenția comunității asupra existenței acestor boli.

Peste 80% dintre bolile rare sunt de cauză genetică, 75% dintre ele afectează copii și peste 95% dintre ele nu au tratament niciunde în lume ceea ce face ca cercetarea în domeniu să fie necesară, la fel și accelerarea punerii pe piață a tratamentelor. În acest sens, în urmă cu câțiva ani, la nivelul Comisiei Europene, s-a demarat o acțiune pentru a accelera punerea pe piață a tratamentelor pentru boli rare.

La vremea respectivă s-a spus că, până în 2020, două sute de noi terapii vor fi introduse pe piață. S-a depășit demult această cifră și aceste noi terapii au fost dezvoltate, doar că nu toate au ajuns pe piață. Cert este că, în continuare, este necesară finanțarea bolilor rare!

boli rare

“Cel mai important proiect al nostru este înființarea centrului NoRo”

În anul 2003 Dorica Dan a înfințat Asociația “Prader Willi” pentru că Oana, fiica acesteia, are această afecțiune. Azi, asociația împlinește 15 ani de funcționare.

“Cel mai important proiect al nostru și cea mai mare realizare este înființarea centrului NoRo din Zalău, Centrul de boli rare. Este un centru care și-a propus să devină centrul de expertiză în boli rare; avem acreditarea Ministerului Sănătății, facem parte din rețea, împreună cu centrele de genetică din Oradea, Timișoara, Iași și Craiova. Din punct de vedere social, centru NoRo face parte din rețeaua Rare Disease Internațional, împreună cu centrul Frambru din Norvegia, modelul nostru și partenerul nostru din proiectele norvegiene de cercetare și centrul Agros din Suedia. Am inițiat această rețea la care în continuare vor adera și alte servicii, centre de resurse pentru bolile rare din Europa”, a adăugat președinta ANBRaRo.

Dorica Dan este membru CNBR (Consiliul Național de Boli Rare – Ministerul Sănătății) și membru CEGRD (Comitetul de experți pentru bolile rare – Comisia Europeană).

Demersuri esențiale pentru un Plan National de Boli Rare

Alianța Națională pentru Boli Rare s-a format în anul 2007, de atunci cea mai mare preocupare a fost aceea de a iniția un Plan National de Boli Rare în România și de a-l implementa. În 2011 a fost înființată Asociația Română de Cancere Rare. Apoi, cel mai important proiect ANBR a fost ”Europlan” și inițierea Planului Național de Boli Rare în România.

O contribuție importantă în bolile rare a avut-o faptul că din 2008 se organizează de Ziua Bolilor Rare; în acest mod s-a reușit atragerea atenției autorităților la nivel global asupra bolilor rare. Începând cu 28 februarie 2017 Alianța Națională pentru Boli Rare România se află sub Înaltul Patronaj Regal al Alteței Sale Regale Principesa Moștenitoare Margareta a României.

„Vom organiza, în aceast an, în luna iunie sau iulie, o întâlnire, un workshop privind aderarea la rețelele europene de referință pentru că este foarte important să avem reprezentant în toate rețelele la nivel european! Doar așa vom ajunge să progresăm pe domeniul bolilor rare și de aceea este foarte important ca lumea să participe la aceste rețele europene de referință pentru a face schimb de experiență, pentru a colabora! Comisia Europeană nu a investit foarte mult în aceste rețele, banii sunt foarte puțini, dar faptul că oamenii colaborează contează și schimbă lucrurile, iar aceste rețele sunt foarte importante! În cadrul acestui workshop vor veni persoane care au fost implicate în redactarea instrumentelor de evaluare pentru centrele de expertiză”, a explicat Dorica Dan.

Aceasta a făcut referire și la importanța celor 24 de rețele europene de referință, reiterând faptul că lipsa registrelor și lipsa unui registru național de boli rare afectează realizarea în condiții optime a programelor naționale.

„Neavând dovezi și nici un fel de date cu care să mergem la Minister, niciodată programele naționale nu vor fi dimensionate corect pentru că nu există aceste dovezi. Apoi, nu există protocoale și titluri de bune practică, de aceea retelele europene de referință vor ajuta în redactarea unor protocoale comune care vor putea fi împărtășite la nivel european, iar screening-ul neonatal ar trebui realizat așa cum trebuie pentru că, în aceste momente, încă sunt copii diagnosticați tardiv”, a subliniat Dorica Dan.

”Ar trebui să existe un acord comun pentru o strategie de îngrijire integrată!”

Președinta ANBRaRo atrage atenția și asupra nevoii unei abordări integrate a bolilor rare!  Chiar dacă un pacient are acces la un tratament, nu este suficient! Acel pacient are nevoi complexe și este nevoie de o astfel de abordare integrată!

„Însă acest lucru presupune o colaborare foarte bună între Ministerul Sănătății și Ministerul Muncii, lucru care nu se întâmplă neaparat în țările în care aceste ministere sunt separate. Ar trebui să existe un acord comun pentru o strategie de îngrijire integrată pentru pacienții cu boli rare. Apoi, trebuie acordată o atenție deosebită continuității îngrijirii pacienților, transferului de la copil la adult. De asemenea, nu există semne preventive de depistare și consiliere genetică; consider, în continuare, că anunțul diagnosticului nu se face așa cum trebuie! Sunt oameni care primesc un anunț și dacă nu sunt capabili să își continue viața și să ia măsurile cele mai potrivite, copilul este pierdut”, mai precizează președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare.

„Ne situăm la o treime din medicamentele orfane aprobate la nivel european”

Apoi accesul la medicamente orfane a fost foarte mult îmbunătățit în România și există preocupare din partea Agenției Naționale a Medicamentului. În ultimi ani numărul de medicamente orfane a crescut; cu toate acestea, în continuare, ne situăm la o treime din medicamentele aprobate la nivel european, unde există 140 de medicamente orfane aprobate la sfârșitul anului trecut. Potrivit datelor furnizate chiar de Agenția Națională a Medicamentului, în România există 47 de astfel de medicamente.

„E necesară o altfel de abordare și este foarte necesară colaborarea dintre toți factorii interesați – autorități, industrie farmaceutică, pacienți, organizației de pacienți – pentru a propune o nouă abordare de introducere pe piața medicamentelor și de scurtare a timpului pentru că, dacă un medicament apare după 15 ani de cercetare pe piață, este normal să fie scump și este normal ca industria să dorească să-si recupereze investiția! Pe de altă parte, cred că se pot găsi metode de scurtare a acestui timp, să se schimbe protocoalele și sa existe o abordare comună pentru ca pacienții să aibă o șansă la viață; atunci și prețurile probabil vor scădea”, a atras atenția Dorica Dan.

Sigur, Rețelele Europene de Referință sunt în dezvoltare, iar lumea lucrează cu entuziasm. Însă reprezentanții ANBRaRo consideră că este necesar un program unitar de finanțare a Rețelelor Europene de Referință pentru a asigura sustenabilitatea unei acțiuni cu care Comisia Europeană se mândrește foarte mult.

„Apoi, codificarea și clasificarea bolilor rare este mult rămasă în urmă și este o problemă pe care doar specialiști o pot rezolva. Am văzut că s-a lansat un program de cooperare pe acest segment și sperăm că și Ministerul Sănătății va participa la acest program”, a conchis Dorica Dan.

ANBRaRo și membrii săi, în parteneriat cu Eurordis organizează Campania de Ziua Internațională a Bolilor Rare în luna februarie a fiecărui an cu scopul de a sensibiliza factorii de decizie și publicul larg privind problematica bolilor rare și impactul acestora asupra vieții pacienților. Așadar, în 28 februarie 2018, de Ziua Internațională a Bolilor Rare, va avea loc a XI-a ediție a campaniei. Mii de oameni din țara noastră și din întreaga lume se vor reuni pentru a pleda pentru mai multe programe de cercetare privind bolile rare.

Citește și Mesajul președintei ANBRaRo de Ziua Internațională a Bolilor Rare

Urmăreşte ultimele ştiri medicale pe Youtube şi Facebook

13,713FaniÎmi place
319AbonațiAbonați-vă

SFATUL MEDICULUI Prof.Univ. Dr. Benedek Imre - Cum păstrăm inima sănătoasă?

Primeşte la prima oră a zilei cele mai noi ştiri din domeniul medical direct pe email!

Un serviciu oferit de către Feedburner.
Politica de confidenţialitate - https://policies.google.com/privacy

Cele mai citite

ULTIMELE ARTICOLE

Recomandări ZM

Vrei să ai o inimă sănătoasă? Află totul despre colesterol

Echilibrul, mereu sinonim cu sănătatea Colesterolul este o grăsime. Una specială pentru noi, oamenii. Din...

Scleroza multiplă – boala cu o mie de fețe

Cea mai bună definiţie pentru scleroza multiplă spune multe despre impactul acestei afecţiuni aspura...

Eventrațiile – simptome și tratament

Eventrațiile reprezintă defecte ale peretelui abdominal apărute în urmă unor traumatisme survenite la acest...

Ecografia cu substanță de contrast – avantaje și aplicații în practica clinică

Ecografia cu substanta de contrast este o metoda de evaluare imagistică pentru multiple organe...

Tehnologia 3D printing în cardiologie

În ultimii ani, tehnologia 3D printing a început să pătrundă și în medicină. Unul...

Hernia – Tehnici complexe, minim invazive în chirurgia herniilor

Hernia reprezintă o afecțiune frecvent întâlnită în patologia chirurgicală, în special la sexul masculin,...